Устройство, установленное за ухом пациента, которое доставляет лекарственное средство непосредственно в мозг, не только значительно улучшает симптомы болезни Паркинсона, но может даже замедлять, останавливать или обращать вспять нейродегенеративное заболевание.
Революционное лечение основано на ежемесячных инфузиях нейротрофического фактора, полученного из глии (GDNF), который в прошлом уже показал, что он улучшает выживание клеток, продуцирующих дофамин.
Экспериментальная процедура, проводящаяся один раз в месяц, на самом деле может замедлить, остановить или даже обратить вспять распространенную нейродегенеративную патологию. Разработкой супер-терапии занималась международная исследовательская группа во главе с учеными из Медицинского факультета Университета Брисола (Великобритания), которые сотрудничали с коллегами из различных институтов.
Как функционирует препарат
Лечение основано на особой системе доставки лекарства, которая устанавливается на черепе пациента (за ухом) посредством нейрохирургического вмешательства. После установки устройство может вводить лекарство прямо в мозг с точностью до миллиметра, благодаря чрескожному отверстию. Препаратом, лежащим в основе этой процедуры, является нейротрофический фактор глиального происхождения (GDNF), белок, который, как ранее было показано, улучшает выживание клеток, продуцирующих дофамин, и двигательные функции у пациентов с паркинсонизмом. Ни один из известных способов лечения не способен обратить вспять биологические процессы, которые приводят к гибели дофаминергических клеток, но новая система сможет регенерировать их именно потому, что воздействует непосредственно на мозг и с большой точностью.
Эксперимент
Ученые включили в исследование первую группу из шести пациентов, чтобы оценить безопасность устройства, а позже, продемонстрировав хорошую переносимость, они привлекли вторую группу из 35 человек для тестирования эффектов GDNF, сравнив их с эффектами плацебо. После девяти месяцев инфузий пациенты, получавшие GDNF, продемонстрировали 100-процентное улучшение в ключевой области мозга, связанной с болезнью Паркинсона, по сравнению с отсутствием изменений у пациентов, получавших плацебо. В течение следующих девяти месяцев даже пациенты, получавшие плацебо, получали инфузии GDNF, а в конце еще девяти месяцев у всех участников исследования отмечалось умеренное или значительное улучшение симптомов.
Результаты
Пространственная и относительная степень улучшения, обнаруженного при сканировании головного мозга, выходит за рамки того, что наблюдалось в предыдущих исследованиях лечения факторов роста болезни Паркинсона. Они являются одним из наиболее убедительных доказательств того, что могут быть средства для пробуждения и восстановления дофаминергических клеток мозга, которые постепенно разрушаются при болезни Паркинсона.
Это важный поворотный момент в способности лечить неврологические заболевания, такие как болезнь Паркинсона, потому что большинство лекарств, которые сегодня могут функционировать, не могут проходить через кровоток в мозгу из-за естественного защитного барьера .
Чтобы подтвердить результаты исследования, в следующих исследованиях необходимо будет привлечь больше пациентов, и эффекты препарата будут оцениваться в течение длительного периода времени. Детали исследования были опубликованы в специализированном научном журнале Journal of Disease.
