Самый дорогой препарат в мире был одобрен в США

Каждая доза лекарства Hemgenix, стоит 3,5 миллиона долларов и служит для лечения редкой болезни крови — гемофилии.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) недавно одобрило новое лекарство для лечения редкого заболевания генетического происхождения, связанного с коагуляцией крови, — гемофилией. Гемофилия — это нарушение кроветворения из-за дефицита коагуляции фактора IX, которое характеризуется длительным кровотечением после травм, удалении зубов или хирургических вмешательств, а также в наиболее серьезных случаях в спонтанных и повторных геморрагических эпизодах.

Каждая доза препарата стоит 3,5 млн. долл. США, — эта стоимость делает это лекарство самым дорогим в мире, хотя недавний анализ эффективности в отношении его стоимости предполагает, что оно является относительно «справедливой» цены за преимущество перед болезнью.

Hemgeniix — что такое и как работает самый дорогой препарат в мире

Препарат Hemgeniix представляет собой генную терапию. Лечение данным препаратом основано на аденовирусных носителях, одобренных в Соединенных Штатах для взрослых с гемофилией B (врожденный дефицит IX -фактора). Это лечение, которое проводится внутривенно, в виде одной дозы или ее долей, предназначенной для предоставления генетической информации для синтеза фактора IX к клеткам мишени печени. Этот генетический материал (ДНК) реплицируется клетками, которые продуцируют фактор IX.

На сегодняшний день было проведено два исследования, подтверждающие эффективность и безопасность Hemgenix. В одном исследовании, из 54 участников с тяжелой или умеренно серьезной гемофилией В, исследователи обнаружили увеличение уровней активности фактора IX, что снижало необходимость обычной заменительной терапии, доступной в настоящее время для пациентов. После лечения скорость, с которой пациенты ходили на неконтролируемое кровотечение, снизилась более чем на 50% по сравнению с их частотой до базальной. Побочные эффекты препарата, как правило, были легкими или умеренными, и включали головную боль, грипп-подобные симптомы и увеличение ферментов печени.

«Генная терапия при гемофилии была на горизонте более двух десятилетий, — сказал Питер Маркс (Центр оценки и биологических исследований FDA ). — Сегодняшнее одобрение предоставляет новый терапевтический вариант для пациентов с гемофилией В и представляет собой важный прогресс в разработке инновационных методов лечения для тех, кто страдает от высокой нагрузки заболевания, связанной с этой формой гемофилии».

В Италии успешно и безопасно проводится лечение всех известных заболеваний крови. Вы можете написать нам по любым вопросам лечения в Италии: +39 348 899 12 42 (WhatsApp, Viber, Telegram) или info@meditaly.ru.

Политика конфиденциальности

Наш сайт использует файлы cookies, чтобы улучшить работу и повысить эффективность сайта. Продолжая работу с сайтом, вы соглашаетесь с использованием нами cookies и политикой конфиденциальности.

Принять

START TYPING AND PRESS ENTER TO SEARCH