FDA, федеральное агентство США, занимающееся регулированием лекарств, пищевых продуктов и экспериментальной терапии, одобрило препарат Zolgensma для лечения мышечной атрофии позвоночника (СMA).
Разработанная AveXis, компанией Novartis, препарат стоит 2,1 миллиона долларов: и это самое дорогое лекарство в мире.
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило использование препарата Zolgensma для лечения атрофии мышц позвоночника (SMA), что делает его самым дорогим лекарством в истории — 2,1 миллиона долларов. Объявить об одобрении федерального агентства США — которое занимается регулированием лекарств, продуктов питания и экспериментальной терапии — была компания AveXis, многонациональная компания Novartis, приобретенная швейцарским гигантом в 2018 году за 8,7 миллиарда долларов.
Zolgensma, торговая марка активного ингредиента onasemnogene abeparvovec-xioi, предназначена для детей в возрасте до 2 лет, страдающих наиболее тяжелой и летальной формой спинальной мышечной атрофии (СMA тип 1) и с типами, которые могут впоследствии проявиться разрушительные симптомы. Редкая патология определяет прогрессирующее снижение мышечной силы, паралич, необходимость постоянной вентиляции и смерти в течение короткого времени. Дети с СМА типа 1 даже не могут сидеть или кататься, и они вынуждены принимать медицинскую помощь 24 часа в сутки .
Функция препарата
Препарат, одобренный FDA, является показателем революционной генной терапии и основан на вирусном векторе для замены дефектного гена SMN1 (Survival Motor Neuron 1) биаллельными мутациями на рабочую копию. Революционный аспект Zolgensma заключается в том, что это уникальное лечение, то есть назначается только один раз. Он находится в прямой конкуренции со Spinraza of Biogen Inc, которая требует большего количества инфузий с течением времени.
Результаты
В фазе 3 клинического исследования «STR1VE» дети, получавшие Zolgensma, показали «длительную выживаемость без поражений», как указано в популярном пресс-релизе AveXis. Они также показали заметное улучшение моторных функций. Однако генная терапия не свободна от побочных эффектов, она особенно от вреда для печени, настолько, что FDA обязывает фармацевтическую компанию указывать гепатотоксичность.
Цена
Указанная стоимость в 2,1 миллиона долларов делает Золгенсма самым дорогим препаратом в истории. Первоначально предполагалось, что расходы составят 4/5 миллионов долларов в связи с расходами, понесенными в результате исследования, но Институт клинического и экономического анализа (ICER) назвал их преувеличенными. В конце концов, оно составило примерно половину, но это все равно непомерные расходы, которые в подавляющем большинстве случаев могут быть покрыты только страховкой или национальными системами здравоохранения.
В Европе и Японии Zolgensma еще не утверждена, поэтому пройдет некоторое время, прежде чем препарат станет доступным.
Мы будем рады ответить на все ваши вопросы.
